Possível novo tratamento para a distrofia muscular de Duchenne

Estudo publicado na revista “Molecular Therapy”

04 outubro 2019
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Cientistas da Universidade de Alberta, Canadá, descobriram uma mistura de moléculas semelhantes ao ADN que fazem a proteína distrofina voltar a crescer.
 
Na distrofia muscular de Duchenne há ausência da proteína distrofina, o que leva a falta de suporte na membrana muscular e, consequentemente, ao dano e destruição das células musculares.
 
Esta doença, progressiva, degenerativa e incurável causa dificuldade em andar e respirar, visto que todos os músculos, incluindo o coração, vão sendo gradualmente afetados. Muitos doentes morrem entre os 20 e os 30 anos.
 
O estudo, liderado por Toshifumi Yokota, revela uma mistura de moléculas semelhantes ao ADN, chamadas oligonucleotídeos anti-senso, que funcionam como uma sutura que repara uma mutação genética específica nos doentes com distrofia muscular de Duchenne.
 
Um tipo de fármaco para tratamento com moléculas oligonucleotídeos anti-senso foi já aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) na América, mas é apenas aplicável a cerca de 13% dos doentes.
 
Yokota e equipa conseguiram uma mistura de moléculas que aumenta a aplicabilidade para cerca de metade dos doentes com distrofia muscular de Duchenne: “O nosso tratamento produz uma proteína distrofina mais pequena do que o fármaco usado atualmente (…) e está associado a sintomas amenos ou até nenhuns sintomas”.
 
As moléculas foram já testadas em células musculares humanas de doentes e em ratos com o gene humano da distrofia muscular de Duchenne.
 
ALERT Life Sciences Computing, S.A. 
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